干细胞技术助力关节炎症治疗：重新包装干细胞，使其成为关节炎的治疗疫苗

干细胞技术是攻克传统医学所不能及的重大疾病的一种全新医疗技术，是当今和未来再生医学的研究热点和发展方向，已被列入“人类十大科技进展”之首。近期，通过干细胞生物学与领先的基因编辑技术相结合，科学家们有望开发新型关节炎治疗药物，类似的策略能治疗许多疾病。

圣路易斯华盛顿大学医学院与Shriners儿童医院、杜克大学、Cytex Therapeutics公司的研究人员合作，利用干细胞和基因编辑技术开发了一种细胞。研究者们首先将小鼠尾部皮肤细胞诱导为干细胞，然后使用CRISPR基因编辑手段，将炎症反应的关键基因替换成释放生物药物的抗炎基因。4月27日该研究成果现已经被发表在《Cell》子刊《Stem Cell Reports》。

“我们的目标是重新包装干细胞，使其成为关节炎的治疗疫苗，在机体需要时，释放抗炎类生物素，”圣路易斯华盛顿大学医学院的矫形外科教授、本文通讯作者Farshid Guilak说。“要做到这一点，我们需要创造一种智能细胞”

利用新的基因编辑技术，研究人员重新组装了老鼠干细胞，让它们与关节炎和其他慢性疾病炎症对抗，这种经改造后的干细胞被称为“自发型再生治疗改良干细胞（Stem cells Modified for Autonomous Regenerative Therapy ，SMART cell）”，能发育为软骨细胞并生产抗炎生物药物，在理想情况下，SMART细胞将使关节炎患者焕发新生，保护关节和其他组织免受慢性炎症损伤。

作为研究的一部分，Guilak和他的同事将老鼠干细胞培养在试管中，然后利用CRISPR技术将炎症传递剂替换为TNF-α抑制剂。“利用合成生物学工具，我们发现我们可以重编程干细胞的炎症反应程序，”本文***作者、加州大学旧金山研究所的博后研究员Jonathan Brunger博士说。

Guilak 解释道：“当看到细胞们迅速释放TNF-α，消灭炎症作用时，我们相信这种基因改造策略也可以工作于其他反馈依赖型系统。例如糖尿病，我们很有可能制造出能感知葡萄糖并激活胰岛素的干细胞，利用多能干细胞（pluripotent stem cell）的强大分化能力，和CRISPR的删除和插入技术，类似的策略能治疗许多疾病。”

干细胞河南正规存储机构——河南省干细胞库，是经河南省卫生厅批准成立的河南地区开展胎盘、脐带等围产期组织干细胞采集、制备、检测、冻存的正规机构。河南省干细胞库，通过保存干细胞资源并以此为基础，建立先进的、完善的研究平台，并把研究成果应用于人体疾病、养生保健等领域。